主營產(chǎn)品：

ELISA試劑盒，人ELISA試劑盒，大鼠ELISA試劑盒，小鼠ELISA試劑盒，裸鼠ELISA試劑盒，倉鼠ELISA試劑盒，標(biāo)準(zhǔn)品，培養(yǎng)基和生物試劑等

聯(lián)系我們/CONTACT US

聯(lián)系人：錢經(jīng)理

電話：18221656311

手機(jī)：18221656311

地址：上海市松江臨港科技城漢橋文化科技園B座

郵編：200093

傳真：021-64881400

郵箱：2885617636@qq.com

阿儀網(wǎng)商鋪：http://www.app17.com/c58469/

手機(jī)網(wǎng)站：m.hybiosh.com

產(chǎn)品分類/CLASS

技術(shù)文章ARTICLE

罕見病新藥速遞！

點擊次數(shù)：13075 發(fā)布時間：2018/8/22 11:40:24

Alexion是一家致力于罕見病新藥研發(fā)的美國制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理ALXN1210治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）的生物制品許可申請（BLA），并將進(jìn)行優(yōu)先審查。今年6月，Alexion向FDA遞交BLA的同時，也遞交了一張優(yōu)先審評券，該券可加速ALXN1210的審查周期，由標(biāo)準(zhǔn)的12個月審查時間縮短至8個月。

ALXN1210是一種長效C5補(bǔ)體抑制劑，能抑制人體免疫系統(tǒng)補(bǔ)體級聯(lián)反應(yīng)中的C5蛋白。在美國和歐盟，ALEX1210均被授予治療PNH的孤兒藥資格。目前，歐洲藥品管理局（EMA）也已受理了ALXN1210的監(jiān)管申請文件。Alexion公司還計劃在今年下半年向日本監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交ALXN1210的上市申請。如果批準(zhǔn)，ALXN1210將成為治療PNH的首個也是一個長效補(bǔ)體抑制劑，每8周靜脈輸注一次可針對C5補(bǔ)體提供即刻和完全的持續(xù)抑制作用。

此次BLA的提交，是基于在PNH患者群體中開展的有史以來規(guī)模的III期臨床開發(fā)項目的數(shù)據(jù)。該項目包括2個大型、高標(biāo)準(zhǔn)、頭對頭III期臨床研究，入組了超過440例非常廣泛和多樣化的患者，包括從未接受過補(bǔ)體抑制劑治療（初治）的患者、接受Soliris治療病情穩(wěn)定并切換至ALXN1210的患者。首個III期臨床在初治PNH患者中開展，數(shù)據(jù)顯示，與Soliris相比，ALXN1210在主要終點及全部5個關(guān)鍵次要終點均達(dá)到了非劣效性終點，包括突破性溶血。第二個III期臨床研究在正接受Soliris治療的PNH患者中開展，數(shù)據(jù)顯示，該研究也達(dá)到了主要終點和全部4個關(guān)鍵次要終點，所取得的強(qiáng)有力數(shù)據(jù)證實，PNH患者可以安全有效地從每2周一次的Soliris轉(zhuǎn)向每8周一次ALEX1210治療。

Soliris也由Alexion研制，是該公司名副其實的搖錢樹，該藥是全球*昂貴的藥物，年治療成本高達(dá)50萬美元，同時也是全球*暢銷的孤兒藥，2017年全球銷售額高達(dá)28.43億美元。截至目前，Soliris已獲批3種超級罕見病：PNH、非典型溶血性尿毒綜合征(aHUS)、抗乙酰膽堿受體抗體陽性全身型重癥肌無力（gMG），治療脊髓炎-視神經(jīng)頻譜障礙（NMOSD）也已處于III期臨床。

目前，Alexion公司嚴(yán)重依賴Soliris，根據(jù)該公司發(fā)布的2017年財務(wù)報告，其87%的銷售額來自該產(chǎn)品。ALEX1210的開發(fā)被定位為Soliris的升級版，后者于2007年上市，其美國預(yù)計將在2027年到期，屆時該藥將不可避免地面臨仿制藥沖擊。若ALXN1210成功開發(fā)，有望將保護(hù)延長至2035年，同時將進(jìn)一步鞏固Alexion公司在罕見病領(lǐng)域的地位。

上海恒遠(yuǎn)生物科技有限公司主營：elisa試劑盒,人Elisa試劑盒,大鼠Elisa試劑盒,小鼠Elisa試劑盒,生物試劑,血清,抗體,培養(yǎng)基,標(biāo)準(zhǔn)品,國產(chǎn)血清、GIBCO胎牛血清等。種屬齊全，價格優(yōu)惠。期待您的來電咨詢與合作！

原創(chuàng)作者：上海恒遠(yuǎn)生物科技有限公司